Un estudio publicado en la revista New England Journal of Medicine indica que el tratamiento corrige un defecto genético que impide la coagulación que normalmente detiene un sangrado.
Elliott Mason, paciente que fue parte del ensayo y que probó la terapia, señaló que su vida ahora es «completamente normal». El equipo médico que trató al joven asegura que la mayoría de los adultos con hemofilia podrían curarse en los próximos tres años gracias a este tratamiento.
Desde su nacimiento, Elliott no podía producir cantidades suficiente de una proteína crucial llamada factor de coagulación IX.
Nueve de los 10 pacientes que recibieron la terapia génica durante el ensayo ya no necesitan inyecciones de factor IX de coagulación, según la investigación.Este ensayo es solo el último de una serie de avances en el tratamiento de la hemofilia A y la hemofilia B.
¿Qué tan temprano en la vida se puede administrar la terapia? Antes de los 12 años el hígado aún se está desarrollando, pero los científicos esperan que la nueva terapia sea una opción a partir de esa edad.
Fuente: Bbc.com
