Un gel de terapia génica para una enfermedad de la piel con ampollas desarrollado en Stanford Medicine ha funcionado en un ensayo clínico. El gel, llamado B-VEC, estaba destinado a tratar la epidermolisis bullosa distrófica, una enfermedad de la piel que produce grandes heridas abiertas que duran décadas. La condición es extremadamente dolorosa y el tratamiento médico se limita principalmente al cuidado paliativo.
«Después de cuatro meses, vi una mejora en una gran herida en mi espalda que tenía hace 20 años», dijo el participante del ensayo Vincenzo Mascoli, de 22 años, en un comunicado. «Después de seis meses, la herida se había curado completamente y era mucho menos dolorosa».
«Este fue un evento trascendental para Vincenzo», dijo Peter Marinkovich, MD, director de la Clínica de Enfermedades de Ampollas de Stanford Medicine y autor principal del estudio.
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El gel de terapia crea una copia de un gen faltante
Los pacientes con epidermolisis bullosa distrófica recesiva tienen una mutación genética que les impide producir una proteína llamada colágeno VII, que se sabe que une las capas medias y exteriores de la piel. La ausencia de la proteína hace que las capas se deslicen una sobre otra, provocando ampollas que forman heridas dolorosas abiertas.
Fuente: interestingengeering.com
