Si bien falta desarrollar la investigación en humanos, en el Instituto Salk de Estudios Biológicos de Estados Unidos han demostrado en ratones que la hemofilia B se puede tratar de por vida con una sola inyección, que contiene células hepáticas libres de enfermedad, que pueden producir el factor de coagulación que falta.
El hallazgo, publicado en la revista Cell Reports, podría cambiar drásticamente lo que significa ser diagnosticado con hemofilia B: los pacientes requieren inyecciones constantes para reponer sus factores de coagulación. Este hallazgo podría allanar el camino hacia tratamientos similares para otros trastornos genéticos relacionados.
Células madre pluripotentes
Los investigadores recurrieron a células madre para reproducir células sanas del hígado. Recolectaron muestras de sangre de dos pacientes humanos con hemofilia B severa, en el laboratorio, reprogramaron las células en células madre pluripotentes inducidas (iPSCs), que tienen la capacidad de convertirse en muchos otros tipos de células, incluido el hígado. Luego repararon las mutaciones en el gen FIX de cada paciente y lograron que las células reparadas para se desarrollaran en células precursoras del hígado células hepatocíticas (HLC) y las trasplantaron en ratones con hemofilia B. En lugar de realizar una cirugía en ratones hemofílicos, el equipo trasplantó los HLC a través del bazo para distribuir las células de manera uniforme en el hígado.
Formar coágulos sanguíneos normales
Los nuevos HLC no solo produjeron FIX, sino que produjeron suficiente proteína para permitir que los ratones formen coágulos sanguíneos normales, y las células continuaron sobreviviendo, y produciendo FIX, durante al menos un año después del trasplante.
En las personas con hemofilia, usar sus propias células para generar HLC saludables y luego trasplantarlas nuevamente a sus cuerpos, podría ayudar a evitar las complicaciones inmunes que a menudo acompañan a las terapias celulares.
Sin embargo, puntualizan que aún quedan «muchos pasos» antes de poder usar este método en humanos.
Redacción Médica/Tendencias en Medicina
