Si se trata de hemofilia (trastorno de la coagulación congénito ligado al sexo), la atención personalizada y centrada en el paciente implica la adaptación del tratamiento a la etapa de la vida, la frecuencia de los sangrados y el estilo de vida del paciente. Así lo consideran los doctores Maximiliano Berro, Juan Insagaray, e Ismael Rodríguez en su artículo para la revista Tendencias en Medicina.
“A pesar de los importantes avances que se han logrado gracias a la disponibilidad generalizada de productos seguros y efectivos para su tratamiento, todavía quedan muchos desafíos para evitar los eventos hemorrágicos y prevenir el deterioro progresivo de las articulaciones”, explican los expertos, y agregan que “las nuevas opciones terapéuticas están cambiando rápidamente el paradigma del tratamiento de la hemofilia y prometen un futuro esperanzador”.
Pero, ¿cuáles son esas nuevas opciones? ¿Qué perspectivas hay a futuro para el tratamiento de la hemofilia?
“La implementación de la profilaxis, comenzando desde los primeros años, puede ser difícil de mantener a lo largo de la vida y se asocia con un costo significativo. Y la terapia de reemplazo también se ve comprometida por el desarrollo de inhibidores de los factores de la coagulación VIII y IX”, explican.
En el mismo sentido, las personas con hemofilia, “requerirán tratamiento con agentes bypaseantes para tratar los sangrados, pero continuarán exhibiendo una mayor morbilidad y mortalidad. Además, ninguno de los agentes bypaseantes es un agente profiláctico ideal”.
En tanto, “en los pacientes sin inhibidores, la profilaxis puede prevenir el sangrado articular y la enfermedad articular. Sin embargo, los estudios han demostrado que los eventos hemorrágicos no se eliminan por completo y la enfermedad articular aún aparece en adultos jóvenes”.
En la actualidad, los pacientes con hemofilia presentan una esperanza de vida normal, por lo que “pueden experimentar una enfermedad articular progresiva a lo largo de toda su vida”.
Así las cosas, la búsqueda de nuevos tratamientos intenta abordar estos desafíos.
“En los últimos años han aparecido nuevos concentrados de factores recombinantes con vidas medias prolongadas que permiten infusiones menos frecuentes y/o un mejor control hemostático”, apuntan los expertos.
En el mismo sentido, señalan que se está ante un “proceso de un cambio de paradigma en la profilaxis de la hemofilia a través del desarrollo de tratamientos profilácticos no basados en las moléculas de los factores de la coagulación VIII o IX, así como terapias innovadoras que buscan reequilibrar el defecto hemostático apuntando a los anticoagulantes naturales que regulan la hemostasia”.
Otra mirada hacia el futuro no tan lejano es la investigación de la terapia génica, que sería la puerta para “una cura clínica definitiva o al menos por períodos prolongados”.
Fuente: Tendencias en Medicina (N°57) / Portal Salud
